* Данный текст распознан в автоматическом режиме, поэтому может содержать ошибки

гЕННАЯ ТЕРАПИЯ – СТРАТЕгИИ зуются в качестве векторов для переноса генов, пока недостаточно для прогнозирования возможных нежелательных или неконтролируемых последствий такого вмешательства. Поэтому при разработке программ Г. т. принципиальное значение имеют вопросы безопасности предполагаемых схем лечения как для самого организма, так и для популяции в целом. Не всегда успешные результаты, полученные на моделях, могут быть перенесены на человека. Животные и человек по-разному реагируют на аналогичную обработку. Примером может служить применение новых подходов к лечению опухолей в клиниках США. Моноклональные антитела, митокины, антисенсолигонуклеотиды, ген-направляющие векторы и генетически реконструированные клетки были с энтузиазмом приняты политиками, инвесторами и населением. Однако климатические испытания не дали ожидаемых высоких результатов. Главной проблемой сегодня является преодоление барьеров для проникновения терапевтического агента с минимальной токсичностью для организма. Модели дают обещающие результаты, однако даже в случае с лучшими моделями остается проблема перехода к человеку, который отличается от модели и биохимически, и физиологически. Все эти вопросы необходимо учитывать при разработке программ Г. т. Ожидаемый лечебный эффект или возможность получения дополнительной полезной информации при проведении испытаний должны превосходить потенциальный риск предполагаемой процедуры. В странах с наиболее продвинутым уровнем исследований в этой области клинические испытания предложенной геннотерапевтической процедуры возможны только после ее одобрения соответствующим законодательно утвержденным органом. В США таковыми являются: Консультативный комитет по рекомбинантным ДНК, Комитет по лекарствам и пищевым продуктам, с последующим обязательным утверждением проекта директором Национального института здоровья. В Европе такие протоколы составляются и утверждаются в соответствии с рекомендациями 247 Европейской рабочей группы по переносу генов и генной терапии. Программы Г. т. для клинических испытаний включают следующие разделы: выбор нозологии для проведения Г. т.; обоснованное определение типа клеток, подлежащих генетической модификации; конструирование экзогенной ДНК; обоснование биологической безопасности вводимой генной конструкции, включающее опыты на культурах клеток и на модельных (трансгенных) животных; анализ экспрессии введенных генов; оценка клинического (терапевтического) эффекта; возможные побочные последствия и способы их предупреждения. Наиболее существенным элементом в программе Г. т. является анализ последствий проводимых процедур. Он включает поиск модифицированных клеток в организме пациента после переноса гена и отслеживание динамики этих клеток в определенных тканях. Этот поиск облегчается при наличии маркерного гена в конструкции. Проводится анализ экспрессии введенных генов путем идентификации и количественной оценки соответствующего РНК-транскрипта либо белкового продукта гена; анализ коррекции первичного биохимического дефекта; сопоставление полученных данных с результатами комплексного медицинского обследования; внесение необходимых исправлений и добавлений в проводимую схему лечения. генная терапия – стратегии * геная тэрапія – стратэгіі * gene therapy – strategies or s. of genetic th. – их можно разделить на три крупных направления: 1. Восполнение недостающих функций клетки; модификация генетического аппарата клетки; подавление избыточных функций клетки. Это направление разрабатывает методы, обеспечивающие восполнение функций, потерянных клеткой вследствие выключения к.-л. гена или отсутствия этого гена. Чтобы вылечить такие клетки, нужно доставить ген, способный обеспечивать недостающую функцию. 2. Подавление избыточных функций клетки. Методы данного направления должны обеспечить возвращение к норме клеток, излишне про-