* Данный текст распознан в автоматическом режиме, поэтому может содержать ошибки

гЕННАЯ ТЕРАПИЯ генами, содержащими оба эти домена. Данную теорию иллюстрирует подразделение гена paired (prd) у Drosophila. Указанный ген содержит домен homeobox и повтор гистидин–пролин. prd-Специфический повтор встречается по крайней мере в 12 генах, тогда как homeobox характеризует второй набор генов. Вероятно, продукт гена rpd может взаимодействовать с продуктами генов, содержащих только последовательность homeobox, или гистидин–пролин повтор, или и то, и др. одновременно. Предполагают, что сохраненные домены служат сайтами, в которых белки связываются с особыми (определенными) областями хромосомы для регуляции соседних генов. генная суперсемья, генов с. * генаў суперсям’я, генаў с. * gene superfamily – см. Генов кластер. генная терапия, генотерапия * генная тэрапія, генатэрапія * gene therapy or genetic th. – введение в геном клетки нормально функционирующего гена (группы генов) вместо дефектного с использованием методов медицинской генетики и генетической инженерии (см.), чтобы исправить наследственную основу заболевания либо придать клеткам новые функции, способствующие устранению патологических процессов. 1. Г. т. зародышевая – лечение путем введения чужеродных ДНК в половые клетки или в ранние зародыши. 2. Г. т. соматическая – лечение путем введения чужеродных ДНК в соматические клетки или ткани пациента. 3. Г. т. in vivo – Г. т. на основе прямого введения клонированных и определенным образом упакованных нуклеотидных последовательностей чужеродной ДНК в специфические ткани больного. По определению, связанному с дословным переводом термина, Г. т. – это лечение генами. Но такое определение – не более чем внешняя аналогия с лекарствами. По сути же процесса Г. т. – это ремонт генов, а в дальнейшем – ремонт геномов и, наконец, реконструкция геномов. В широком смысле слова Г. т. означает лечение путем введения в ткани или в клетки смысловых последовательностей ДНК (или РНК). Концепция Г. т. существует 245 уже на протяжении нескольких десятилетий. Суть ее сводится к тому, что наиболее радикальным способом борьбы с различными генетическими заболеваниями является обработка, направленная непосредственно на исправление или уничтожение самой генетической причины заболевания, а не ее последствий. Причинами заболевания могут быть: мутация в зародышевой линии клеток, которая передается по наследству при наследственных заболеваниях; соматическая мутация; проникновение чужеродного генетического материала (вирусная инфекция). Способ борьбы с этими изменениями – искусственное введение в пострадавшую клетку новой генетической информации, которая исправит заболевание. Первоначально Г. т. рассматривалась как возможность исправления дефекта в гене. Предполагалось, что лечению должны подвергаться моногенные наследственные заболевания человека с вероятной коррекцией генного дефекта как на соматическом уровне, так и на уровне половых клеток. Эксперименты по созданию трансгенных животных и исследования на культурах клеток внесли значительные коррективы в эти теоретические представления. Во-первых, значительно проще исправлять не сам дефект в гене, т. е. заменять весь мутантный ген или его мутированный фрагмент на нормальный, а вести коррекцию путем введения в организм полноценно работающего гена, как правило, его кДНК. Во-вторых, исследования по Г. т., направленные на лечение человека, осуществляются исключительно на соматических клетках, в которых в норме происходит экспрессия дефектного гена. Г. т. на уровне половых и зародышевых клеток представляется весьма проблематичной и на данном этапе наших знаний мало реальна из-за возможных серьезных последствий для генофонда человека. В-третьих, уже разработанная и пригодная для применения на практике методология Г. т. пригодна для лечения не только моногенных наследственных заболеваний, но также злокачественных опухолей, многих видов тяжелых вирусных инфекций, вклю-